Son dönemlerde sık sık karşılaşır olduk Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastası bebeklerin ve ailelerinin yaşadığı dramla. Şehirlerde merkezi noktalarda kurulan stantlarda Valilik izniyle yürütülen para toplama kampanyaları her geçen gün artarken, sosyal medyada da karşımıza sıkça çıkar oldu yürek burkan görüntüler. Ağlayan, “Çocuğum yaşasın istiyorum, no’lur yardım edin” feryatları vicdanları kanatırken, “Nereden çıktı bu hastalık” sorusunu sorar olduk. Tabi, tedavisinin niye bu kadar pahalı olduğunu da. SMA hastası çocuğu olan aileler 2-3 milyon dolarlık mucizevi ilaç Zolgensma’ya ulaşabilmek için insanüstü bir çaba gösterirken, Sağlık Bakanlığı, bu ilacın Türkiye’de kullanımı için adım atmamak konusunda ısrarcı.
Peki bakanlık, SMA hastaları için umut olan bu ilaca niye karşı ? Türkiye'de SGK verilerine göre yaklaşık 2 bin SMA hastası var ve yılda ortalama 150 bebek bu rakama dahil oluyor. Aileler, minik yavrularını hastalıktan kurtarma umuduyla yurt dışındaki astronomik tedavi masraflarını karşılamak için Valilikler kanalıyla yardım kampanyaları düzenliyor. Kimileri gerekli olan parayı toplayıp yurtdışına gidiyor, kimileri isi para tamamlanamadan yavrusunu kaybediyor. Sağlık Bakanlığı SMA Bilim Kurulu’na göre, yurtdışında tedavi çabası doğru değil. Geçtiğimiz yıl Sağlık Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında toplanan SMA Bilim Kurulu’nun ardından yapılan açıklamada, SMA’lı çocuklara, Türkiye’de pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisinin uygulandığı ve ilacın tüm hastalara ücretsiz olarak verilmeye başlandığı duyuruldu. Ailelerin ‘mucize’ gözüyle baktığı Zolgensma tedavisinin ise diğer tedavi yöntemlerine üstünlüğünün tespit edilmediği ve ilacın deney raporlarında tutarsızlıklar bulunduğu öne sürülerek karşı çıkıldı. Yani Bakanlık, sözkonusu ilacın hastalığın tedavisinde faydalı olduğunun kanıtlanmamış olduğunu öne sürdü.
1024 HASTAYA ÜCRETSİZ TEDAVİ
SMA Bilim Kurulu tarafından toplantı sonrası yapılan açıklamada özetle şu ifadelere yer verildi: “Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin yüzde 90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor.”
SMA TARAMA PROGRAMI
“Zaman içerisinde bilimsel veriler bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi önemlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programını başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti.”
‘VERİLERİNİ İNCELİYORUZ’
“SMA konusundaki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda önemli gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir. İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir.”
‘ZOLGENSMA’NIN ÜSTÜNLÜĞÜ YOK’
“Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sağlık Sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir.”
‘HASTALARIMIZI KORUYORUZ’
“Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildiği üzere, Bakanlığımız için esas olan Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın global aktörlerin vereceği zararlardan korunmasıdır. Bu anlamda adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılması’na esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip1 ve bazı Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur. Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilim kurulumuzca yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür.”
‘İSTİSMARA İZİN VERMEYİZ’
“SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir. SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz. Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.”
SAĞLIK BAKANLIĞI HAKLI
Öte yandan Doktor Mehmet Akif Tuncel de Bakanlığın ilaca şüpheyle yaklaşımının haklı olduğunu çünkü bu konuda bilimsel verilerin henüz tam olarak ortaya konmadığını vurguladı. SMA’da iki tip tedavinin uygulandığını vurgulayan Tuncel, “İki tip gen tedavisi var. Birincisi doğrudan kök hücre tedavisi yani eksik olan geni yerine koyma tedavisi. İkincisi ise o genin proteinini yerine koyma şeklinde. Türkiye’de uygulanan aslında proteinini yerine koyma tedavisi. Bazı çalışmalar ikisinin arasında çok fazla fark olmadığını gösterse de ABD’ye giden hastalardan alınan sonuçlar biraz daha olumlu. Ama tabi bakanlığın da belirttiği gibi ABD’deki tedavilere ilişkin henüz tam bir bilimsel sonuç yok. Kısa vadede verdiği sonuç yüz güldürücü olsa da uzun vadede gerçek anlamda bir iyileşme sağlayıp sağlamadığını önümüzdeki dönemlerde göreceğiz” dedi.
